Гемофилия «В»: проблемы и решения Гемофилия «В» - относительно редкое заболевание. В организме больных, страдающих гемофилией «В», наблюдается низкий уровень белка, способствующего свёртыванию крови и известного в медицине как фактор IX. Это патологическое состояние приводит к тому, что кровь просачивается в суставы, что и является основной причиной нетрудоспособности больных уже к 30 летнему возрасту. Учёные считают, что гемофилию «В» можно успешно лечить, используя достижения генной терапии. Дело в том, что патологический ген фактор IX может быть легко заменён на полноценный здоровый ген. Однако методика внедрения в организм здорового гена имеет ряд особенностей. Врачи вводят здоровый ген в организм больного посредством вируса. Это создаёт определённые сложности, поскольку не со всеми вирусами может справляться организм больного. И, к сожалению, в практике генной инженерии были случаи летального исхода при введении здорового гена. Сегодня перед учёными стоит задача найти наиболее безопасные вирусы, которые, попадая в организм больного, не провоцируют развитие вируcной инфекции. В Детской Больнице штата Филадельфия проводятся эксперименты с вирусом AAV. Вирус считается относительно безопасным, поскольку им инфицированы большинство детей, и обычно вирус не вызывает клинической картины заболевания. Если исследование пройдёт успешно, то лечение гемофилии «В» станет одним из ярких примеров успехов генной терапии. Гемофилия «В» - относительно редкое заболевание. В организме больных, страдающих гемофилией «В», наблюдается низкий уровень белка, способствующего свёртыванию крови и известного в медицине как фактор IX. Это патологическое состояние приводит к тому, что кровь просачивается в суставы, что и является основной причиной нетрудоспособности больных уже к 30 летнему возрасту. Учёные считают, что гемофилию «В» можно успешно лечить, используя достижения генной терапии. Дело в том, что патологический ген фактор IX может быть легко заменён на полноценный здоровый ген. Однако методика внедрения в организм здорового гена имеет ряд особенностей. Врачи вводят здоровый ген в организм больного посредством вируса. Это создаёт определённые сложности, поскольку не со всеми вирусами может справляться организм больного. И, к сожалению, в практике генной инженерии были случаи летального исхода при введении здорового гена. Сегодня перед учёными стоит задача найти наиболее безопасные вирусы, которые, попадая в организм больного, не провоцируют развитие вируcной инфекции. В Детской Больнице штата Филадельфия проводятся эксперименты с вирусом AAV. Вирус считается относительно безопасным, поскольку им инфицированы большинство детей, и обычно вирус не вызывает клинической картины заболевания. Если исследование пройдёт успешно, то лечение гемофилии «В» станет одним из ярких примеров успехов генной терапии. |
||
Чтобы распечатать
эту статью, выберите команду Print (Печать) в
меню File (Файл) |